新年贺礼,今又生十二年综述式发表

从1998到2018年,不知不觉间,“今又生”已经经历了二十年的风风雨雨,从世界上首个基因治疗药物2004年上市至今也来到了第14个年头,从一个呱呱坠地的基因治疗新药成长为在癌症领域大展拳脚的基因治疗明星。这10几年来,通过基因人尽职尽责的生产和坚持不懈的推广,“今又生”取得了辉煌的成就,为众多癌症患者解除了痛苦,累计治疗人数超过30000人,包括3000多名来自50多个国家和地区的国外患者。
在戊戌年新年来临之际,我们收到了来自大洋彼岸的新年贺礼:今又生临床应用12年综述“The First Approved Gene Therapy Product for Cancer Ad-p53 (Gendicine): 12 Years in the Clinic”在美国顶级基因治疗杂志《Human Gene Therapy》中国基因和细胞治疗特刊中正式发表。这篇综述对今又生上市以来的生产及临床应用情况作了全面系统的总结,向全世界展示了今又生在基因治疗领域取得的非凡成就,也是对全体基因人辛勤劳动的肯定。
《Human Gene Therapy》为此次特刊专门设计了中国风格的封面。封面设计的灵感来源于女娲补天的传说。相传在中国远古时代,四根擎天大柱倾倒,天空出现巨大的洞口,九州大地裂毁,一时间生灵涂炭。此时女娲冶炼五色石,以修补苍天,将有缺陷的天空修补完整,自此中原大地上恢复了平静,世间万物皆依照秩序运转。而基因治疗的原理则是将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,达到治疗目的,与女娲补天的典故非常契合。更重要的是,女娲补天展现了人类改造天地的雄伟气魄和与自然斗争的大无畏精神,基因治疗的探索亦是体现人类与自然不懈抗争的精神,二者在精神层面互通,采用此典故表现基因治疗的概念可以说浑然天成。
《Human Gene Therapy》中国基因和细胞治疗特刊对中国在基因和细胞治疗、基因组编辑研究和临床开发正在广泛应用于疾病领域获得的进步进行了报道。专刊的特邀共同编者为华西医院的魏于全教授和协和医科大学前校长刘德培教授。除今又生外,特刊中还报道了中国在基因和细胞领域取得的其他成就:
Ⅰ 刘德培教授及其同事在"The Applications of Viral Vector-Mediated Gene Therapy in China,"一文中回顾了病毒载体修饰应用于基因治疗的研究状况,疾病领域包括癌症、单基因、神经、心血管、肝脏和传染疾病。
Ⅱ 华西医院的研究者发表了"The Current Status of Nonviral Vectors for Gene Therapy in China."一文,介绍应用结构修饰优化非病毒载体的工作和临床转化的机遇和难点。
Ⅲ 中国药监局的作者发表综述"Consideration of Cellular Therapy Products in China,",讨论了细胞治疗,包括CAR-T产品的临床审查原则,含试验人群的保护、药效学、药物代谢动力学、剂量、安全性、有效性和风险管理方面的审查。
Ⅳ 协和医科大学及相关机构的作者撰文"The National Rare Diseases Registry System (NRDRS) of China and the Related Cohort Studies: Vision and Roadmap.",介绍了中国对于罕见病的疾病定义和治病原则、孤儿药开发及样本和基因组数据的数据库建立和疾病研究、诊断和相关新分子治疗开发的现状。
《Human Gene Therapy》杂志介绍:《Human Gene Therapy》杂志是Mary Ann Liebert, Inc.旗下的一本专注于基因治疗的专业期刊,其所刊登的学术文章均经过同行评审,内容涵盖基因治疗领域的各个方面,包括基础研究、方法研究及临床应用。《Human Gene Therapy》是British Society for Gene and Cell Therapy等9个国际科学协会的官方杂志,影响因子为4.187。



