关于基因治疗
1、什么是基因治疗？
基因治疗是将正常基因或带有治疗作用的基因通过一定方式导入人体，以纠正或补充基因缺陷及异常所带来的疾病（例如癌症、遗传病、糖尿病等等）的治疗方案。
广义上，只要是导入外源基因（DNA 或RNA）并发挥相应功能的治疗手段都属于基因治疗。
2018年8月，FDA和NIH共同在《NEJM》上发表文章，声明并没有充分的证据证明基因疗法存在特殊的、不可预知的安全风险，不需要不同于其他治疗方法的监管措施。
2、基因治疗发展历程
3、基因治疗的发展现状：
2003年，人类的第一个基因治疗药物——今又生在中国批准上市，这是人类基因领域的里程碑成就。
2012年，欧洲首个基因治疗药物Glybera获得批准，这是人类的第二个批准上市的基因药物，进一步推动了基因治疗的发展，是基因治疗领域的又一里程碑；
2018年1月Science杂志发表题为“Gene therapy comes of age”的文章，认为基因治疗迎来了新时代，再次引发医药界对基因治疗药物的广泛关注，大型跨国制药企业也开始向基因治疗研发方面进行实质性投资，基因治疗药物的研发进入快速发展阶段。
载体的构建包装和生产，在基因治疗产业链中处于中游。由于病毒载体的制造过程复杂、成本高昂，在技术水平上也要求更高的专业性，因此具有较高的准入门槛，市场格局较为稳定。
纵观基因治疗的发展历史可以看到，基因疗法的发展必须要基于其在临床治疗方面的应用，因此，努力提高基因治疗的安全性和有效性是当前基因疗法发展的重中之重，其中尤以更安全高效的载体开发为最。未来，开发无细胞毒性、目的基因释放速度可控、可持续性作用及具备特异靶向性的新型载体，将是基因载体研究的方向。
目前看来，以基因和细胞治疗为代表的生物治疗技术将掀起医药领域的第三次革命。
